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《细胞细胞

 

Ⅰ型糖尿病是一种自体免疫性疾病,患者自身免疫体系会差错进击并捣毁排泄胰岛素的贝塔细胞,从而招致血糖程度升高。近日,揭橥在新一期美国《细胞—干细胞》期刊上的研讨揭示,一项新型胰腺内基因疗法乐成让Ⅰ型糖尿病小鼠的血糖程度恢复正常并维持相称长的一段时间。该疗法或具广漠远景。

该论文高级作者、美国匹兹堡年夜学医学院的George Gittes暗示,“这项研讨基本上是对临床可行的、简略繁多干涉干与自身免疫性糖尿病的第一个描写,该要领能让血糖正常,紧张的是没有免疫按捺。此要领无望在可预感的将来使用于Ⅰ型和Ⅱ型糖尿病患者的临床实验,由于相干技能已有使用于患者的疗法。”

今朝,天下上约莫9%的成年人患有糖尿病,这可能招致重大的康健问题,如心脏病、神经毁伤、眼部问题和肾脏疾病等。而Ⅰ型糖尿病的一种医治方式是掩护和恢复功效性贝塔细胞,但贝塔细胞替代疗法注定无奈乐成,由于所打针的新细胞同样遭到免疫体系进击。为相识决相干问题,Gittes和第一作者肖向炜及共事,将携带两个重编码基因Pdx1和MafA的腺相干病毒载体经由过程胰导管,递送至Ⅰ型糖尿病小鼠的胰腺,以便能将年夜量阿尔法细胞转化为能排泄胰岛素的功效性贝塔样细胞。

经由过程将正常的贝塔细胞和来源于阿尔法细胞的胰岛素天生细胞的基因表达模式进行对照,研讨职员证明了该研讨孕育发生了险些齐全的细胞重编程。新生的贝塔样细胞与原生贝塔细胞有微小不同,对自身免疫进击绝对有抵当力。经单次医治后,Ⅰ型糖尿病小鼠的血糖恢复至正常程度,并维持长达4个月。此外,该计谋还乐成地从人类细胞中孕育发生了功效性贝塔样细胞。

“基因疗法彷佛创造出这些新胰岛素天生细胞,并且它们能抵当自身免疫进击。这种特征彷佛是因为新细胞与正常细胞略有差别,但并没有齐全差别。”Gittes说。不外,4个月后,小鼠又从头恢复高血糖,阐明此基因疗法对Ⅰ型糖尿病尚无奈根治。

今朝,该研讨团队曾经在非人类灵长类植物中开展相似试验,并得到较好的医治后果。研讨职员暗示,下一步,团队筹办在Ⅰ型和Ⅱ型糖尿病患者中开展该基因疗法临床实验。(唐一尘)

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